Investigadores del Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) han explorado los mecanismos de acción de fármacos para el tratamiento potencial de las disfunciones cognitivas asociadas a enfermedades como la de Huntington, Alzheimer, Parkinson, a accidentes cerebrovasculares y diversos síndromes congénitos.

El trabajo, llevado a cabo con ratones, estudió los perfiles genómicos de varias marcas epigenéticas de la cromatina —el conjunto de ADN y proteínas que se encuentra en el núcleo de las células eucariotas— en respuesta a una familia de fármacos inhibidores que podrían representar una herramienta eficaz para el tratamiento de enfermedades que afectan al sistema nervioso.

En un segundo trabajo los investigadores han determinado también por primera vez en el genoma las alteraciones epigéneticas asociadas a la enfermedad de Huntington y su relación con los fallos en la expresión del genoma también observados en esta patología hereditaria y degenerativa del cerebro.

La conclusión es que los genes alterados son particularmente importantes para el desarrollo de la patología y representan por tanto nuevas dianas para el desarrollo de fármacos o terapias.

Asimismo, el estudio proporciona nuevas claves para entender el mecanismo de acción de los fármacos HDACi, en el tratamiento de la enfermedad de Huntington permitiendo, por tanto, mejorar su especificidad.