Encontrar nuevos fármacos para atender a pacientes oncológicos pediátricos que no responden a los tratamientos establecidos es el objetivo de la Unidad de Investigación Clínica para Ensayos Clínicos Pediátricos, creada a principios de 2013 por el Hospital Niño Jesús y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), y que será coordinada por personal del CNIO desde el hospital madrileño, centro de referencia a nivel nacional en el tratamiento de cáncer pediátrico.
“Sabemos que casi el 80% de los enfermos que tienen cáncer pediátrico van a ser capaces de sobrevivir por encima de los 5 años. Pero hay una doble vertiente y, así como hay un 80% de pacientes que se curan, hay entre 20% y 25% que están condenados a fallecer”, explica el doctor Luis Madero, jefe del Servicio de Onco-Hematología del Hospital Niño Jesús de Madrid y presidente de la Fundación Española de Pediatría. A los pacientes que no responden a los tratamientos protocolizados están dirigidas las investigaciones de esta unidad, que ya tiene abiertos 13 ensayos clínicos, centrados en diversos tumores sólidos, como el neuroblastoma, meduloblastoma y sarcomas óseos y de partes blandas, el cual prevé iniciar hasta ocho estudios más durante 2014.
Tratamientos más personalizados
Por cada 200 adultos con cáncer hay un niño con cáncer. Dentro del cáncer pediátrico la más frecuente (3 de cada 10 casos) es la leucemia linfoblástica aguda, y le siguen otras como tumores cerebrales, linfomas o neuroblastomas. El desarrollo de tratamientos oncológicos dirigidos a la población infantil no tiene el mismo auge que el de los adultos. Esta situación ha dejado a los niños huérfanos de medicamentos y tratamientos específicos. “Por desgracia en los últimos años no se ha incorporado un nuevo arsenal terapéutico para dar una solución a este problema, mientras que para los adultos que tienen patologías como el cáncer de colon, de mama, o de pulmón, se han desarrollado avances importantes”, comenta el doctor Madero.
Sin embargo, entre 50 y 70% de las medicinas que se administran a los pacientes pediátricos no han sido probados en niños. El doctor Lucas Moreno, oncólogo pediatra, y coordinador de la Unidad de Investigación Clínica del CNIO-HNJS para Ensayos Clínicos, explica que “el niño tiene características biológicas completamente diferentes a la del adulto”, de ahí la importancia del diseño de ensayos enfocados específicamente a estos pacientes. “Es muy importante que se haga con toda la dedicación y rigurosidad para que los datos que se obtengan sean buenos y para asegurar que los pacientes pediátricos, que es una población especialmente vulnerable, estén protegidos y se eviten riesgos”, afirma.
Padres implicados en el desarrollo de nuevas terapias
Según el doctor Madero, “si hay una enfermedad que afecte a toda la familia, este es el cáncer pediátrico, y esto nos ha ayudado a conocer que la implicación de la familia desde el punto de vista de información, de transmisión de conocimientos y de participación debe ser completa”. Por ello, asegura, vienen trabajando con las asociaciones de pacientes. “Hay que llevar el mensaje a los padres de que existe la posibilidad de participar en estos ensayos de forma voluntaria para que contacten con los centros que desarrollan este trabajo en España y Europa”, comenta el doctor Moreno.
Para Pilar Ortega, presidenta de la Federación Española de Padres con Niños con Cáncer, que engloba a todas las asociaciones regionales, de los ensayos clínicos “depende la vida de los pacientes pediátricos”. “El cáncer infantil es diferente al del adulto y requiere un tratamiento diferente, adaptado a ellos, los padres lo sabemos y queremos apoyar a los médicos, a los investigadores y a los organismos a superar las barreras que tiene la investigación oncológica pediátrica en España. Para ellos queremos aumentar la concienciación y participación en la investigación”.
Ortega también comenta que los padres tienen una barrera a salvar. “Tenemos que superar el miedo a no tomar la decisión correcta y por ello necesitamos obtener una información precisa acerca del tratamiento al que se va a enfrentar el niño. Una mayor implicación en este proceso es clave para superar este miedo y pensamos que se puede conseguir a través de tres vías: primero, haciendo a la Federación partícipe de la información sobre el ensayo, segundo con la participación de los padres en la redacción de los consentimientos que deben firmar para poder participar en los mismos, y, en tercer lugar, a través de la participación de padres y profesionales debidamente formados en el comité ético de investigación que analice los ensayos, algo que ya ocurre en otros países”.
La Unidad prevé que “en los próximos cinco años se completarán varios de estos estudios y permitirán que fármacos más prometedores se incorporen a los regímenes estándar de tratamiento de los niños y adolescentes con cáncer”.
