Un fármaco que se utiliza en tratamientos contra la diabetes es capaz de regenerar la médula espinal de enfermos de una rara enfermedad hereditaria llamada adrenoleucodistrofia, que puede provocar parálisis, el estado vegetativo y la muerte.
En los experimentos realizados en ratones por los investigadores del Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IBIDELL) se ha demostrado que esta enfermedad, ligada al cromosoma X y con una incidencia de 1 en 17.000 hombres, podría encontrar una terapia efectiva con el uso de esta medicina. El fármaco se llama pioglitazona y frena la degeneración neural y el deterioro del aparato locomotor.
“Observamos que los modelos de ratones X-ALD (infectados) muestran una pérdida de las mitocondrias a los 12 meses de edad, antes de la aparición de los síntomas de la enfermedad, por lo que no podría ser una consecuencia de la enfermedad, sino más bien un factor que contribuye”, explica la doctora Aurora Pujol, investigadora ICREA, que dirigió el estudio. “También sabíamos que la vía implicada en la pérdida mitocondrial podría ser tratada con pioglitazona, un fármaco que se utiliza para controlar la diabetes, así que decidimos probar su efecto en los ratones”.
Más datos para el tratamiento de otras patologías
Lo más importante de los resultados, publicados en la edición electrónica de la revista Brain, es que se hace evidente la implicación de las mitocondrias en la enfermedad. Y esto abre muchas puertas en el tratamiento de otras enfermedades como la esclerosis múltiple, el Parkinson, la enfermedad de Huntington y el Alzheimer, que son padecimientos trastornos neurodegenerativos provocados por la degeneración de la vaina de mielina.
Después del análisis de las médulas espinales tanto post mortem como en vivo, haciendo pasar a los ratones por una serie de pruebas físicas, la conclusión es esperanzadora: “Es posible que nuestros resultados también puedan ser relevantes para estos desórdenes”, dice Pujol.
A raíz de estos prometedores resultados se iniciará una segunda fase de ensayo clínico con el fármaco pioglitazona en pacientes de la adrenoleucodistrofia. “Se hará junto con el profesor Patrick Aubourg, del Hospital Bicêtre en París”, asegura Pujol. “Estamos contentos de haber hecho una contribución a la investigación de un tratamiento simple y eficaz para un grupo de enfermedades devastadoras”.
