Modificación genética ultraprecisa

La élite científica mundial se apunta a emplear la tecnología CRISPR-Cas9 basada en los hallazgos del microbiólogo alicantino Francis Mojica. El camino abierto permite introducir, en cualquier célula viva, un sistema enzimático capaz de reconocer sitios específicos en su genoma, produciendo cortes en las cadenas para lograr modificaciones genéticas muy precisas . Tras casi cuatro décadas de intentos de llevar cabo la terapia génica (corrección de alteraciones genéticas que determinan enfermedad) en humanos, la solución definitiva puede estar en esta tecnología.

A veces la Ciencia nos sorprende por la sencillez con la que se puede manejar la complejidad. Nuestro genoma lo integra un ADN cuya cadena consta de 3.000 millones de eslabones (bases), enlazadas entre sí y agrupadas en 23 cromosomas característicos de nuestra especie. Asombra que se pueda acceder a un sitio especifico, de entre tantos miles de millones, producir un corte en la cadena y reparar el hueco que se deja con la modificación deseada.

En un ejercicio de virtuosismo experimental , el grupo de David Liu logra perfeccionar las herramientas de modificación genética existentes en dos sentidos. Primero, para llevar el sistema enzimático a una posición concreta del genoma y cortar solamente una de las dos cadenas de la doble hélice. Y, segundo, para que dicho sistema actúe dirigido por una guía de ARN, que permita llevar a cabo todo tipo de cambios.

Por ejemplo cambiar cualquier base por alguna de las otras tres, escindir y eliminar un pequeño fragmento que sobra, o introducir uno que falta. Igual de importante resulta el que la modificación se produzca sólo en el sitio deseado, sin afectar a otros lugares genéticos, sin producir otros cambios no deseados. Se necesita validar estos avances , lo que requiere el que sean confirmados en otros laboratorios y centros. Cabe señalar también la versatilidad de la tecnología CRISPR-Cas; otras muchas nucleasas distintas de la Cas9 están de camino y traerán sin duda novedades.