Malas noticias para los pacientes con ELA: se rechaza un fármaco muy esperado
A pesar de los datos publicados en The New England Journal of Medicine que mostraron que el fármaco ralentizaba la progresión de la ELA, las autoridades de EE.UU. desaconsejan su aprobación
El pasado mes de julio la Asociación Americana de ALS y Yo Soy ELA solicitaron a la Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA) de EE.UU . que aprobara uno de los tratamientos más prometedores para la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA): AMX0035 , de la compañía farmacéutica Amylyx . Su petición se sustentaba en los resultados en fase 2 de AMX0035 publicados en The New England Journal of Medicine que mostraron que el fármaco ralentizaba la progresión de la ELA.
Sin embargo, un panel de asesores externos de la FDA votó el pasado miércoles en contra de aprobar el fármaco, aduciendo que los datos del estudio clínico presentados por la compañía no lograron establecer que fuera eficaz contra la enfermedad.
AMX0035 es una terapia oral disuelta en agua que combina dos fármacos existentes, fenilbutirato de sodio y taurursodiol, que previenen la muerte de las células nerviosas.
La ELA es una enfermedad heterogénea en muchos aspectos, ya que se puede iniciar a cualquier edad, puede afectar a cualquier grupo muscular, y tiene una supervivencia muy variable. En todo caso, la edad media de inicio se encuentra entre los 60-69 años; en casi la mayoría de los pacientes la enfermedad se inicia en los músculos que controlan el habla, la deglución y la masticación o en los músculos de las extremidades (solo un pequeño grupo de casos presenta un inicio generalizado o respiratorio); y aproximadamente un 50% de los pacientes fallecen antes de que se cumplan los 3 años de diagnóstico .
Se trata de la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente en España en incidencia, tras la demencia y la enfermedad de Parkinson . Sin embargo, su alta mortalidad hace que, según estimaciones de l a Sociedad Española de Neurología (SEN) , en la actualidad existan unos 3.000 afectados en España, aunque cada día se detecten 3 nuevos casos.
Esta decisión no es vinculante, aunque la agencia generalmente sigue las recomendaciones del panel, a pesar de no está obligada a hacerlo. La decisión definitiva de la FDA se espera para el 29 de junio.
En la actualidad existan unos 3.000 afectados en España, aunque cada día se detecten 3 nuevos casos
La decisión del panel se ha tomado en base a los documentos publicados por los de la FDA donde se expresa la preocupación sobre los datos y la eficacia del ensayo del medicamento.
«Se nos pidió que buscáramos pruebas sustanciales con persuasión y solidez, y creo que este ensayo no alcanza esa meta», señala Kenneth Fischbeck, uno de los miembros del panel e investigador de los Institutos Nacionales de Salud de EE.UU .
Esta decisión contraste con el fuerte apoyo de que han expresado las asociaciones de pacientes quienes señalan que el fármaco «no causa daños».
Amylyx inició recientemente un nuevo ensayo con más pacientes, alrededor de 600 de todo el mundo, cuyos resultados se esperan para 2024.
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