EL VALOR DEL MEDICAMENTO
Uso de datos clínicos y big data: una oportunidad que beneficia a toda la sociedad
La evolución de la investigación biomédica, apoyada en el avance tecnológico y el conocimiento en áreas como la genómica y la proteómica, proporciona medicamentos innovadores que están abriendo un nuevo paradigma en el cuidado de la salud, al controlar e incluso curar enfermedades hasta hace muy poco incurables desde un abordaje cada vez más específico
La posibilidad de reutilizar datos clínicos con fines de investigación en el marco de un modelo amplio de consentimiento informado y aprovechando todas las posibilidades que ofrecen las nuevas herramientas de big data es la clave principal para garantizar el futuro desarrollo en España de la llamada medicina de precisión. De esta forma, combinar el análisis de grandes volúmenes de datos clínicos con biomarcadores y otras variables propias de la genómica y la proteómica dará lugar a diagnósticos y tratamientos más ajustados al perfil de cada paciente, e incluso hará posible predecir cómo va a responder cada persona a una terapia determinada.
«La transformación digital va a cambiar radicalmente los sistemas sanitarios, y también la forma de actuar de los proveedores de bienes y servicios, puesto que va a afectar a toda la cadena de valor del sistema», explica el director general de Farmaindustria, Humberto Arnés. « Esta revolución digital va a permitir generar nuevos instrumentos capaces de procesar e integrar ingentes volúmenes de información (los llamados big data) que pueden ser ya utilizados para obtener patrones de comportamiento y modelos predictivos», añadió.
La vertiginosa evolución de la investigación biomédica, apoyada en el avance tecnológico y el conocimiento en áreas como la genómica y la proteómica, proporciona medicamentos innovadores que están abriendo un nuevo paradigma en el cuidado de la salud, al controlar e incluso curar enfermedades hasta hace muy poco incurables desde un abordaje cada vez más específico . Esto, que se suma al acceso a otras tecnologías sanitarias e informáticas y al cambio del perfil de los pacientes -y, por tanto, del enfoque de la prestación sanitaria-, obliga a una evolución de los sistemas sanitarios y de los modelos de financiación.
En este contexto es esencial avanzar en la medición de los resultados que, en términos de mejora de la salud, supone cada innovación, ya se trate de un medicamento, de una tecnología médica o de cualquier otro desarrollo, y más aún cuando los recursos presupuestarios dedicados a la sanidad son limitados y es necesario asegurar la sostenibilidad futura del sistema sanitario.
La transformación digital va a cambiar radicalmente los sistemas sanitarios, y también la forma de actuar de los proveedores de bienes y servicios, puesto que va a afectar a toda la cadena de valor del sistema
Es un camino ya abierto, con soluciones concretas como son, en el caso de la innovación en medicamentos, los contratos de riesgo compartido vinculados a resultados. Pero es en todo caso un camino apenas iniciado y de mucho mayor alcance, ya que plantea un análisis no sólo de la eficacia de las tecnologías e intervenciones sanitarias, sino de su efectividad real en la práctica clínica, de la mejora que suponen en términos de calidad de vida de las personas y de su eficiencia de cara a asegurar la sostenibilidad del sistema a través de una relación coste-beneficio ajustada.
Beneficio para el paciente
Se trata por tanto de avanzar y pasar de un modelo tradicional de medición de variables agregadas -como la esperanza de vida o la mortalidad infantil- a una visión más focalizada en el paciente o en grupos de pacientes en los que se puedan medir con precisión los beneficios concretos que experimentan como consecuencia de las inversiones realizadas por el sistema sanitario. Este enfoque debe contemplarse con una perspectiva a largo plazo y con un cambio del actual sistema presupuestario.
En este sentido, se ha creado un consorcio europeo formado por distintas entidades públicas y privadas, entre las que figura Farmaindustria, encargado de facilitar, durante los próximos dos años, la transición hacia un nuevo modelo de asistencia sanitaria basado en los resultados en salud y el uso del big data biomédico . Farmaindustria considera que este nuevo modelo se traducirá en el futuro en un acortamiento de los plazos de la investigación y desarrollo de nuevos fármacos innovadores y permitirá un acceso más temprano a los mismos por parte de los pacientes.
El consorcio, denominado Big Data for Better Outcomes, Policy Innovation and Healthcare Systems Transformation (DO→IT), será el encargado de coordinar las iniciativas del programa IMI2 Big Data for Better Outcomes (BD4BO), iniciativa auspiciada por la Unión Europea y la Federación Europea de la Industria Farmacéutica (EFPIA) que persigue maximizar el potencial que ofrecen las grandes cantidades de información que se generan en el sector sanitario y fomentar la evolución de los sistemas de salud hacia modelos basados en el valor y la medición de resultados.
Según los promotores de esta iniciativa, la adecuada explotación de esta gran cantidad de datos constituye una oportunidad « para que los sistemas de salud midan los resultados más relevantes para los pacientes, haciendo posible que los recursos se destinen a los tratamientos más efectivos ».
El consorcio DO→IT identificará las oportunidades transformación del modelo sanitario basándose en los datos aportados por los diferentes sistemas de salud y en la información procedente de los distintos proyectos del programa BD4BO en patologías como la enfermedad de Alzheimer, las neoplasias hematológicas malignas, las enfermedades cardiovasculares, o el cáncer de próstata, entre otras.
El proyecto, que está coordinado por la London School of Economics and Political Science , cuenta con un presupuesto de 7,2 millones de euros, de los que la mitad corresponde a subvenciones a entidades públicas y otra mitad al trabajo y dedicación al proyecto por parte de profesionales especializados aportados por los socios privados.
Realizar un adecuado análisis de las grandes cantidades de datos procedentes de la práctica clínica con medicamentos será clave en el futuro inmediato para garantizar la eficacia y la sostenibilidad de los sistemas sanitarios
Por ello, realizar un adecuado análisis de las grandes cantidades de datos procedentes de la práctica clínica con medicamentos, y en especial de los resultados en salud de las innovaciones, será clave en el futuro inmediato para garantizar la eficacia y la sostenibilidad de los sistemas sanitarios. Así, resulta esencial que los sistemas de regulación de precios de los medicamentos puedan adaptarse a este nuevo entorno, maximizando las posibilidades de acceso de los pacientes a los medicamentos más adecuados para ellos y asegurando el reconocimiento de la innovación.
«De esta forma conseguiremos que la regulación de precios de los medicamentos cumpla con sus tres objetivos fundamentales: maximizar la eficiencia del Sistema Nacional de Salud; dar respuesta a las situaciones nuevas que puedan darse en el mercado y contribuir a la sostenibilidad », señala Pedro Luis Sánchez, director del Departamento de Estudios de Farmaindustria.
A su juicio, es necesario afrontar ya los retos que el futuro plantea en el ámbito sanitario, tanto desde el punto de vista de la demanda (envejecimiento de la población, aumento de las patologías crónicas, etcétera) como de la oferta (avance científico, nuevas tecnologías que aportan esperanzas de éxito para el tratamiento de patologías complejas, etcétera).
Ley Orgánica de Protección de Datos Personales
No obstante, si bien el uso adecuado del big data abre un camino repleto de posibilidades, es necesario también un adecuado marco normativo que ampare la reutilización de datos clínicos en investigación biomédica sobre la base de un modelo amplio de consentimiento de datos personales.
En esta línea discurren las propuestas planteadas por Farmaindustria a los grupos políticos en el marco de la tramitación de la nueva Ley Orgánica de Protección de Datos Personales, y que viene a plasmar en el ordenamiento jurídico español las disposiciones del Reglamento comunitario sobre esta materia, que entra en vigor el 25 de mayo. « Tal como se ve desde el ámbito de la I+D biomédica, es esencial que la nueva regulación parta de la base de que la investigación clínica y preclínica, al igual que el conjunto de la investigación científica, sea considerada como una actividad de interés público general », indica Amelia Martín Uranga, responsable de la Plataforma de Medicamentos Innovadores de Farmaindustria.
En cualquier caso, el uso de estos datos deberá contar con las debidas garantías para los participantes en el ámbito de la investigación biomédica, tal como está establecido en el Reglamento de Protección de Datos europeo, algo que es perfectamente compatible, tal como ha ratificado la Agencia Española de Protección de Datos en un informe emitido al hilo de la aplicación en España del citado Reglamento. La mejor prueba de que es posible utilizar datos sanitarios sin menoscabo de la privacidad de los pacientes es la adaptación que ya han hecho del Reglamento europeo algunos países como Alemania.
«El acceso y uso de los datos de salud y de los datos genéticos resulta fundamental en todo el desarrollo que la investigación biomédica tiene por delante en los próximos años, y ya tenemos buenos ejemplos de las posibilidades que ofrece este ámbito», señala Martín Uranga.
En este sentido, el proyecto más avanzado es el denominado Harmony , centrado en las neoplasias hematológicas y que está siendo coordinado desde España por Jesús María Hernández, investigador y hematólogo del Hospital Universitario de Salamanca . El objetivo de los investigadores participantes es dibujar el mapa europeo de este tipo de tumores, que ocupan el quinto puesto por frecuencia y el tercero en mortalidad; establecer criterios que permitan armonizar la medida de los resultados de los ensayos a escala europea, y definir biomarcadores que hagan posible el acceso de los pacientes de forma temprana a nuevos fármacos más efectivos y mejor tolerados.
«En definitiva, lo que persiguen quienes integran este consorcio es construir una plataforma de big data con datos de alta calidad en el ámbito de las enfermedades de la sangre, lo que permitirá armonizar la medida de los resultados y, finalmente, acelerar el desarrollo de los fármacos para que lleguen antes a los pacientes», añade Martín Uranga.
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