Una terapia génica basada en virus adenoasociados (AAV), administrada en una única ocasión, ha demostrado revertir o, al menos, mejorar una serie de enfermedades asociadas con el envejecimiento en ratones. La terapia, que proporciona una combinación ... tomar muchos medicamentos, lo que aumenta el riesgo de efectos secundarios. «Los resultados que hemos obtenido han sido sorprendentes y sugieren que abordar de manera integral el envejecimiento a través de la terapia génica podría ser más efectivo que ... demostrar que proporcionar copias adicionales de esos genes a ratones no diseñados mediante terapia génica combatiría de manera similar las enfermedades relacionadas con la edad y conferiría beneficios para la salud. Así, el equipo fabricó una terapia [+]
?. De hecho, el empleo de esta ?terapia génica?, que cuenta ya con casi medio siglo de edad, es cada vez más común en la práctica clínica y se espera que posibilite la curación de múltiples patologías. Sin embargo, parece que hay enfermedades que no son ... , abriendo así la puerta, por fin, al desarrollo de terapias génicas frente a esta devastadora enfermedad. Como explica Benjamin D. Humphreys, director de esta investigación publicada en la revista «Journal of the American Society of Nephrology», «la ... trabajo hacia la terapia génica». Pandemia global La enfermedad renal crónica es una patología caracterizada por la incapacidad del riñón de filtrar los deshechos del organismo. Una enfermedad estrechamente ligada a la diabetes y a la hipertensión [+]
Una terapia génica desarrollada por investigadores españoles ha logrado en pacientes con anemia de Fanconi, por primera vez, formar de células de la sangre de estos pacientes a partir de sus propias células madre a las que se ha corregido ... enfermedad Lo novedoso de este trabajo es que primera vez se demuestra la posibilidad de realizar un nuevo procedimiento de terapia génica basado, en primer lugar, en la movilización de las células madre del paciente desde la médula ósea a la sangre ... avala nuestra propuesta de terapia génica como un tratamiento innovador y de baja toxicidad para el componente hematológico de esta enfermedad devastadora Al cabo de los tres años de tratamiento, más de la mitad de las células de la sangre de uno [+]
La agencia del medicamento de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado la terapia génica con zolgensma, de los laboratorios Novartis, para la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad genética rara muy grave que puede ser mortal ... variante más grave. Algunos neurólogos consideran que la terapia génica se está convirtiendo en el tratamiento preferido para los recién nacidos con SMA grave, aunque reconocen que las familias pueden optar por esperar los datos de seguridad y eficacia a [+]
...un tipo de virus modificado ?un vector de lentivirus, utilizado comúnmente en terapia génica? para distribuir el gen a las células cerebrales. Estudios previos realizados por el mismo grupo ya sugerían que este gen, llamado PGC1-alfa (implicado en la ... detenerla en las primeras etapas. «Aunque los resultados son preliminares, indican que esta terapia génica podría tener un uso terapéutico para los pacientes», explica la experta del Imperial College. «Pero de momento la técnica es muy invasiva, la única [+]
Una terapia génica desarrollada en el Hospital Infantil St. Jude y la Universidad de California-San Francisco (EE.UU.) ha curado a 8 bebés nacidos con inmunodeficiencia combinada grave ligada al X (SCID-X1), los llamados ?niños burbuja?. El ... inmunológico y han crecido con normalidad hasta dos años después del tratamiento. El nuevo enfoque, además, parece más seguro y más efectivo que las estrategias de terapia génica probadas previamente para X-SCID. Los resultados se publican en «The New England ... Infecciosas de los NIH (NIAID), entidad que ha promovido este estudio. «Estos nuevos y emocionantes resultados sugieren que la terapia génica puede ser una opción de tratamiento eficaz para los bebés con esta afección muy grave, especialmente aquellos que [+]
...como ha conseguido, primero desde Florida y luego desde Connecticut, un tratamiento génico pionero. Tras años de investigación, Weinstein consiguió localizar el gen defectuoso que provoca la enfermedad, corregirlo en un laboratorio y llevarlo a pleno [+]
La Agencia Americana del Medicamento (FDA, en sus siglas en inglés) ha autorizado la comercialización de un nuevo tratamiento desarrollado por Kite Pharma para un subtipo de linfoma no Hodgkin, convirtiéndose en la segunda terapia génica aprobada en [+]
...de prevenir una sobredosis en ratones basado en la terapia génica. Según explican en su trabajo, se conocen los tres mecanismos esenciales y necesarios para tratar la sobredosis y prevenir la adicción: una enzima efectiva que puede degradar la cocaína con ... la recaída inducida por la cocaína. Incluso previno la muerte de ratones expuestos a dosis uniformemente letales de cocaína. La terapia génica cutánea se puede utilizar como una forma segura y efectiva para el tratamiento de enfermedades que no son ... de la piel, incluido el abuso de drogas, un escenario que no se ha explorado antes De acuerdo con los investigadores, la terapia génica cutánea se puede utilizar como una «forma segura y efectiva para el tratamiento de enfermedades que no son de la [+]
, las pruebas más utilizadas para el cáncer de próstata incluyen análisis de sangre, un examen físico conocido como examen rectal digital, una resonancia magnética o una biopsia. «Desarrollamos este test, que analiza la expresión génica en muestras de orina y [+]
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