EEUU autoriza una nueva investigación con células madre

La compañía Advanced Cell Technology (ACT) ha anunciado que ha recibido luz verde de las autoridades sanitarias de EEUU (FDA) para ensayar con humanos una terapia contra la ceguera a base de células madres embrionarias.

La empresa ha informado en un comunicado de que ha recibido el permiso de la Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) de EEUU para continuar investigando el tratamiento contra la distrofia macular de Stargardt. Fuentes de la FDA han indicado que, por ley, no pueden dar información sobre casos particulares para este tipo de permisos.

La distrofia macular de Stargardt es una de las degeneraciones maculares juveniles más comunes. Suele declararse entre los 10 y los 20 años y provoca la pérdida progresiva de la visión. La mácula es la zona de la retina en la que se centra la visión de precisión, y cuando se daña, el centro de la visión comienza a perder nitidez y la ceguera se produce cuando la degeneración afecta a la capa de pigmentación de la retina, llamada epitelio pigmentario retinal o EPR.

Pruebas prometedoras con ratas

El jefe de la oficina científica de ACT, Robert Lanza, ha señalado que actualmente no hay tratamiento para la enfermedad de Stargardt pero "usando células madre, podemos generar una fuente ilimitada de células sanas del EPR, que son las primeras células que mueren con esta enfermedad, y otras formas de degeneración macular". Ha indicado que en las pruebas que han hecho con estas células en ratas de laboratorio han visto "el cien por cien de mejora en el rendimiento visual respecto a los animales no tratados, y sin efectos adversos". "Nuestros estudios mostraron que las células fueron capaces de recuperar los fotoreceptores de los animales que de otra manera hubieran quedado ciegos. Esperamos ver un beneficio similar en los pacientes que sufren diversos tipos de degeneración macular", ha añadido Lanza.

La compañía seguirá adelante con la Fase I/II de ensayos clínicos para estudiar cómo responden a este tratamiento un grupo de doce pacientes y verificar si es seguro. La empresa estudia varios centros para aplicar esta terapia experimental, entre ellos el Jules Stein Eye Institute de la Universidad de California, el Memorial Medical Center de Worcester Massachusetts y la New Jersey Medical School de Newark (Nueva Jersey).

En Estados Unidos, antes de que una compañía pueda realizar experimentos biológicos en humanos, debe enviar una petición a la FDA explicando el proceso que se va a realizar. La FDA puede detener la investigación, entre otros motivos, si teme que pueda poner en peligro a las personas que se someten a las pruebas o si no hay suficiente información. El organismo también puede ordenar que se suspenda el estudio si los planes presentados inicialmente no se corresponden con la evolución.