Duchenne
La agonía de esperar medicamento con una enfermedad que no se detiene
Tres niños aguardan a que Aragón les conceda el Ataluren para su síndrome de Duchenne, pero un año para ellos es la diferencia entre andar o quedarse en silla de ruedas
Con solo seis años Sergio vio derrumbarse a sus padres. Era el 28 de marzo de 2014 y por fin averiguaban qué le pasaba a su hijo. Tenía Distrofia Muscular de Duchenne .
—¿Lloráis por mi?
—Si, hijo… si.
—Pues no os preocupéis, porque yo corro mucho.
Hoy Sergio corre todo lo que puede, pero Duchenne también avanza sin piedad y sin cura. Empezó con un retraso psicomotriz, como cuando Sergio trataba de gatear y se quedaba espachurrado en el suelo como un sapo. Más adelante fueron dificultades para saltar, para subir escaleras, incluso para hablar. Tenía caídas frecuentes, se cansaba al andar. Solo tiene 7 años, pero a partir de los 11, si sigue sin otro tratamiento que los corticoides y la fisioterapia, se quedará en silla de ruedas. Desde hace más de un año está esperando una llamada, al igual que los mellizos Carlos y Mario , ellos de 9 años. Aquella que confirme que la Consejería de Sanidad de Aragón les concede el uso compasivo de Translarna (Ataluren) , el único medicamento que puede frenar su enfermedad durante un tiempo.
La Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó en julio de 2014 el Ataluren para su comercialización en la Unión Europea. Tras pasar el proceso médico pertinente, ambas familias lo solicitaron . Pero se toparon con un problema. El ministerio de Sanidad no ha determinado su precio y financiación en el Sistema Nacional de Salud, por lo que solo se puede acceder a él a través de la modalidad de «uso de medicamentos en condiciones especiales» o «uso compasivo» que debe aprobar cada Comunidad Autónoma.
«Cada día te levantas con la esperanza de si te llamarán hoy. Pero ves que esa llamada nunca llega. Hasta que ya no puedes esperar más», cuenta Irene, madre de los mellizos. En mayo de 2015 decidieron poner una reclamación a la Consejería de Sanidad y mantuvieron una reunión en la que les aseguraron que acelerarían el proceso. Pero llegaron las elecciones y el cambio de gobierno en Aragón. Finalmente, la nueva consejería se ha negado a concederles el medicamento mientras no tenga el precio asignado , pese a que otros 11 niños de Galicia, Madrid, Castilla-La Mancha o Comunidad Valenciana ya lo están tomando. Solo faltan ellos, Sergio, Carlos y Mario.
En los niños, el paso de un año se nota mucho. En ellos también. A Sergio se le ha empezado a curvar la espalda hacia dentro, ha empeorado la distrofia de sus gemelos y se ve cómo se cansa cada vez más con el ejercicio. A Carlos y Mario también les cuesta mucho correr , preguntan por qué no pueden jugar al fútbol y han tenido que bajar su clase a la primera planta del colegio porque subir las escaleras cada día era un verdadero reto. A sus 9 años, están en el límite.
«Como sigan esperando, Carlos y Mario dejan de andar seguro », cuenta Silvia Ávila, presidenta de Duchenne Parent Project España. Su experiencia al frente de la asociación le muestra que los niños que han tomado Ataluren han mejorado: no se caen tanto, son más ágiles, se cansan menos y, sobre todo, consiguen tiempo. Según su registro, hay unos 1.000 niños con Duchenne en España, aunque el Ataluren solo sirve para una mutación muy concreta. Para el resto, la enfermedad sigue avanzando. «Normalmente a los 20 años comienzan a necesitar respirador. La esperanza de vida no supera los 25 años», explica Ávila.
Irene tiene la esperanza de que con el tiempo que les de el Ataluren pueda salir otro tratamiento mejor, una cura, para sus hijos. Carmen, la madre de Sergio, siente que le están poniendo precio a su hijo con tanta demora. «Ahora que están bien, ahora que aún pueden andar, ahora es el momento de darles el medicamento . Porque cuando se queden en silla de ruedas, entonces ya nunca más podrán volver a andar. Hablamos de la vida de tres niños».
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